Morbo di Crohn
Domanda
Buongiorno,
mi chiamo xxxxxxxxx e sono cugina di una bambina di quasi 11 anni affetta da morbo di Crohn da circa due anni (stimati, perchè le è stato effettivamente diagnosticato solo ai primi di settembre di quest'anno). Già ricoverata presso gli Ospedali di xxxxxxxx e di xxxxx nelle ultime tre settimane, la bambina non ha riportato benefici da nessuna terapia, compreso il cortisone somministrato nella massima quantità possibile fino a ieri, venerdì 5 ottobre. La bambina è ad oggi alta 1,40 cm per 22 Kg di peso, ed è completamente debilitata (vomito, diarrea, dolori all'addome, tachicardia, calo costante del peso, inappetenza, sonnolenza, mal di testa). L'ultimo parere medico di qualche giorno fa è stato di richiedere il permesso per un farmaco sperimentale in Italia (non so il nome) che avrebbe riscontrato un'incidenza positiva nel 70% dei casi (tra adulti e bambini), con però una soppressione delle difese immunitarie come certo effetto collaterale, oltre che ad una remota, seppur reale, possibilità di sviluppo di carcinoma fulminante dell'intestino.
Ora, nella speranza di aver capito correttamente quanto mi è stato spiegato in merito a questo farmaco e di averlo qui riportato in modo chiaro, cortesemente le chiedo un parere medico, un suggerimento, o qualche indicazione in merito a centri e/o medici specializzati in Italia per cercare una soluzione il più rapida possibile. La bambina ha perso 1,600 Kg in 7 giorni e la situazione sta precipitando. Le sono state peraltro diagnosticate una gastrite allo stomaco e una piccola massa (non maligna) nell'intestino. Esami effettuati nell'ultimo mese: una clonscopia, una gastroscopia, due risonanze magnetiche torace e addome, un rx, ed esami di routine (feci, urine, sangue).
La ringrazio infinitamente per quanto potrà fare
Distinti saluti
Domanda inserita sabato 6 ottobre 2007 15.43
Risposta
Data il fenomeno di resistenza al trattamento con corticosteroidi e la giovanissima età della paziente non suggerirei di continuare la somministrazione di tale farmaco(i corticosteroridi potrebbero negativamente condizionare la crescita staturale). Il farmaco alternativo di cui parla è probabilmente un anticorpo diretto contro una molecola infiammatoria denominata, Tumor Necrosis Factor-alpha, il cui utilizzo consente di ottenere la risoluzione /miglioramento dei sintomi in circa la metà dei pazienti trattati. Al momento attuale, diversi centri di Gastroenterologia Pediatrica in Italia stanno utilizzando con successo tale farmaco, e non vi è evidenza alcuna che ciò aumenti il rischio di neoplasie. Al contrario, tale farmaco inibisce la risposta immunitaria del paziente, ma è proprio per questo che risulta efficace nella malattia di Crohn.
Risposta dal Board di esperti SIGE venerdì 25 gennaio 2008 17.14